การเปลี่ยนแปลงสัณฐาน

ขั้นตอนสุดท้ายของมนุษย์รวมทั้งในเซลล์ iPS ของมนุษย์ด้วย โปรตีนทั้งสองชนิดลดลงอย่างมากเมื่อเทียบกับปริมาณที่เหมาะสมในกลุ่มควบคุมที่มีสุขภาพดีเพื่อหาสิ่งที่มีผลต่อการลดลงของ PQBP1 จะมีในร่างกายเราสร้างหนูพิฆาตซึ่งยีน PQBP1 ถูกทำลาย เราสังเกตเห็นการลดความรู้ความเข้าใจและการเปลี่ยนแปลงสัณฐาน

ซึ่งเป็นจุดเชื่อมต่อระหว่างเซลล์ประสาทที่ช่วยให้การสื่อสารทางไฟฟ้าและทางเคมีการเปลี่ยนแปลงเหล่านี้เกิดจากรูปแบบการกระจัดกระจาย เวกเตอร์ไวรัสที่มี PQBP1 ใช้ในการกู้คืนการแสดงออกของโปรตีน synapse ในหนูเหล่านี้ ไม่เพียงแค่การฟื้นฟูการแสดงออกของ PQBP1 แต่ยังช่วยฟื้นตัวของฟีโนไทป์ผิดปกติ การค้นพบนี้นำเสนอข้อมูลเชิงลึกเกี่ยวกับการเปลี่ยนแปลงในช่วงเริ่มต้นที่เกิดขึ้นระหว่างพยาธิสภาพของเอชพีที่เกี่ยวข้องกับโปรตีน splicing ซึ่งเป็นตัวบ่งชี้ถึงความเป็นไปได้ในการรักษายีนโดยเวกเตอร์ไวรัส